Zolgensma des Schweizer Herstellers Novartis kam vor fünf Jahren zum Preis von 2,1 Millionen Dollar auf den Markt. Was ist daraus geworden?
Stolze 2,1 Millionen Dollar kostete das Medikament, als es vor fünf Jahren auf den Markt kam: Zolgensma ist eine einmalige Behandlung für Säuglinge, die mit einer seltenen und oft tödlichen Erbkrankheit geboren wurden. Doch der Schweizer Hersteller Novartis gerät zunehmend unter Druck, weil die jährlichen Umsätze sinken und neue Märkte schwer zu erschliessen sind.
Für Matthias Bünte, Managing Partner bei der Unternehmensberatung Roland Berger in Zürich und spezialisiert auf Marktzugangs- und Wachstumsstrategien für Pharmaunternehmen, ist das keine Überraschung. Einer der Hauptgründe für die stagnierenden Umsätze ist, dass “etablierte Märkte jetzt hauptsächlich inzidente statt prävalente Patientinnen und Patienten behandeln”, so eine Novartis-Sprecherin in einer schriftlichen Stellungnahme gegenüber SWI.
Das bedeutet, dass sich viele von SMA betroffene Familien ein potenziell lebensrettendes Medikament nicht leisten können oder auf Crowdfunding angewiesen sind.SMA betrifft weltweit etwa eines von 10’000 Kindern, in den USA sind das etwa 300 Neugeborene pro Jahr. Sie wird durch eine Mutation im Gen SMN1 verursacht, die verhindert, dass die Zellen genügend vom Protein SMN produzieren, das wichtige Signale an die Muskeln sendet.
SMA wird in vier klinische Typen eingeteilt, die sich nach dem Alter des Ausbruchs und der motorischen Funktion richten. Typ 1 , Typ 2 , Typ 3 und Typ 4 . Novartis rechtfertigte den Preis von Zolgensma damit, dass es sich um eine einmalige Infusion handle, die auf die genetische Ursache der Krankheit abziele.
Die Mehrheit der mit Zolgensma behandelten Kinder überlebte, konnte selbstständig atmen und erreichte zwei Jahre nach der Einnahme des Medikaments Meilensteine wie die Fähigkeit, ohne Hilfe aufzustehen. Doch angesichts konkurrierender Gesundheitsanforderungen und begrenzter Budgets wollen viele Länder mit mittlerem Lohnniveau mehr Beweise dafür, dass das Medikament den hohen Preis rechtfertigt.
Das Unternehmen erklärte sich bereit, die Behandlung für bis zu 250 Babys zu einem Preis von 1,1 Millionen US-Dollar pro Infusion bereitzustellen und verpflichtete sich dazu, in Brasilien Studien über die langfristigen Auswirkungen der Behandlung durchzuführen. Im vergangenen Jahr unterzeichnete das Unternehmen einen solchen Vertrag mit der argentinischen nationalen Krankenkasse, um Zolgensma für 1,3 Millionen Dollar zur Verfügung zu stellen.
“Wenn es sich um Babys mit Typ 1 handelt, der schwersten Form der Krankheit, haben sie wirklich keine Zeit zu verlieren”, sagt sie., dass Kinder, die als Säuglinge Zolgensma erhalten hatten, sieben Jahre nach der Einnahme des Medikaments wichtige motorische Meilensteine wie das Aufstehen beibehielten und in der Lage waren, ohne Hilfe zu atmen.
“Heilung ist ein grosses Wort und sollte sparsam verwendet werden. Eine Stabilisierung des Krankheitsverlaufs oder die Abwesenheit von sichtbaren Symptomen sind enorme Erfolge, aber sie bedeuten nicht automatisch, dass eine Krankheit geheilt ist”, sagt sie gegenüber SWI swissinfo.ch. Evrysdi ist in Form von Tabletten und Sirup erhältlich, wodurch es einfacher zu verabreichen ist als eine Gentherapie, und kostet je nach Gewicht des Kindes zwischen 100’000 und 350’000 Dollar pro Jahr.
Und im vergangenen Jahr hat die FDA fünf zugelassen, darunter zwei für die Sichelzellkrankheit, deren Listenpreise höher sind als die von Zolgensma – 2,2 und 3,1 Millionen Dollar.Im März stellte Orchard Therapeutics in den USA mit 4,25 Millionen Dollar einen neuen Rekord für Lenmeldy auf, eine Gentherapie für metachromatische Leukodystrophie.
Switzerland Neuesten Nachrichten, Switzerland Schlagzeilen
Similar News:Sie können auch ähnliche Nachrichten wie diese lesen, die wir aus anderen Nachrichtenquellen gesammelt haben.
Alte Welt und neue Welt: Wein-Fans sollten diese Begriffe kennenBei der grossen Weinauswahl kann einem der Kopf schwirren. Die Zuordnung zur neuen oder alten Welt gibt dir Auskunft zu Region, Preis und Geschmack.
Weiterlesen »
Novartis passt Produktion von Brustkrebs-Medikament Ribociclib anDer Pharmariese Novartis nimmt Anpassungen wegen regulatorischer Änderungen bei der Herstellung seines Brustkrebs-Medikaments Ribociclib vor.
Weiterlesen »
Pregabalin: Ein Medikament beunruhigt Berner BehördenIn Bern konsumieren Asylsuchende grosse Mengen des Schmerzmittels Pregabalin. Die Folgen: Die Polizei ist überfordert.
Weiterlesen »
Raketen wie Gurken: Spott in arabischer Welt zu Irans AngriffIrans gescheiterter Angriff auf Israel löst in der arabischen Welt Spott aus.
Weiterlesen »
Informationskompetenz: Die Strategie der Pseudo-DebatteIn einer Welt voller Scheinargumente und Pseudo-Debatten ist die individuelle Informationskompetenz der Kompass zur Wahrheit.
Weiterlesen »
Basketball-Stars an Olympia - USA stellen neues «Dream Team» für Paris aufDas Dream Team verzückte 1992 an den Olympischen Spielen in Barcelona die Welt.
Weiterlesen »