Der Pharmakonzern Novartis hat bei einer Studie zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) den primären Endpunkt erreicht.
Der Pharmakonzern Novartis hat bei einer Studie zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie den primären Endpunkt erreicht.
Für die Gentherapie OAV101 IT sei die Wirksamkeit und Sicherheit bei nicht vorbehandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie im Alter von 2 bis unter 18 Jahren untersucht worden, die zwar sitzen, aber noch nie selbständig gehen konnten, teilteDabei habe die STEER-Studie in der gesamten Studienpopulation einen Anstieg der Gesamtwerte der Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded gegenüber dem Ausgangswert gezeigt und deute damit auf eine bessere motorische Funktion bei den...
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