Forscher der Universität Zürich haben eine neue, effizientere Version der CRISPR-Cas-Genschere entwickelt. Die verbesserte Methode könnte zur Behandlung von Erbkrankheiten wie dem hohen Cholesterinspiegel beitragen.
Die Genschere Crispr-Cas wird weltweit eingesetzt, um Gene im Körper zu bearbeiten. Ein Forscherteam der Universität Zürich hat daraus nun eine neue, effizientere Version entwickelt.Rund 1,2 Millionen Menschen in der Schweiz haben einen zu hohen Cholesterin spiegel. Das Cholesterin im Blut ist für den Stoffwechsel des Organismus lebenswichtig, jedoch gibt es solche mit günstiger und solche mit eher ungünstiger Wirkung auf die Gesundheit.
Die verwendeten Cas-Proteine haben allerdings den Nachteil, dass sie recht gross sind. Darum ist es schwierig, sie an die richtigen Zellen im Körper zu transportieren. Forscher versuchten deshalb die viel kleineren evolutionären Vorläufer der Cas-Proteine als Werkzeug der Genschere einzusetzen. Dafür verwendet wurde das Protein TnpB, ein Vorläufer des Cas12-Proteins. Der Versuch gelang zwar, aber TnpB arbeitete weniger effizient.
Die Forscher untersuchten zudem, ob das TnpB-Werkzeug zur Behandlung von Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie eingesetzt werden kann. Dabei ist es gelungen, ein Gen zu verändern, das den Cholesterinspiegel senkt. Bei den behandelten Mäusen konnte dieser um beinahe 80 Prozent reduziert werden.
«Wir hoffen, dass der Einsatz beim Menschen nun in Zukunft von Firmen untersucht wird», sagt Schwank. «Bei der klassischen Crispr-Cas Genschere wird die mRNA-Technologie eingesetzt, um die Genschere über Lipid-Nanopartikel in die Leber zu bringen. Dies könnte auch für das TnpB angewandt werden.» Was an zu hohem Cholesterinspiegel leidenden Menschen effizient helfen könnte.
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